Position du problème
Alors que l’arsenal thérapeutique est important chez les patients MICI adultes, en pédiatrie, les molécules avec AMM et remboursement sont limitées à l’ADALIMUMAB et l’INFLIXIMAB, sans aucune évolution depuis 11 ans. L’étude UNITI a montré chez l’adulte l’efficacité et le bon profil de tolérance de l’USTEKINUMAB. L’étude UNITI Jr est une étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’USTEKINUMAB (UST) chez l’enfant atteint de maladie de Crohn modérée à sévère.
Méthode
L’inclusion concernait les patients de 2-18 ans, avec score PCDAI >30, en réponse insuffisante ou intolérance aux traitements conventionnels ou biologiques ou une cortico-dépendance.
Les patients ont reçu une dose d’induction IV d’UST (adapté au poids ou à la surface corporelle) puis à S8 ils ont été randomisés selon le poids et le statut de réponse à S8 vers l’UST SC en double aveugle : /8S ou /12S, pendant 44 semaines. Le critère de jugement principal était la rémission clinique (PCDAI ≤10) à S8 et en cas de rémission à S8, la rémission clinique à S52.
Résultat
101 patients ont été inclus dont 42,6 % naïfs de biothérapie. A S8, une rémission clinique étaient observée dans 46,5 % des cas. Parmi les patients en rémission à S8,, 68,1 % le demeuraient à S52. Concernant la réponse clinique, elle était de 84,2 % à S8 et 52,9 % de ceux ci sont en rémission sans corticoïdes à S52. Concernant les analyses complémentaires: 1) les naïfs de biothérapie avaient des taux de rémission plus élevés à S52, 2) l’efficacité était comparable entre les schémas /8S et /12S, selon le poids et l’âge. Concernant la tolérance: 16,8 % ont eu un effet indésirable grave (surtout des poussées) avec seulement 6% d’infection grave. Pas de différence selon le rythme d’injection.
Conclusion
L’USTEKINUMAB est efficace en induction et en maintenance dans la maladie de Crohn pédiatrique modérée à sévère.
Près de la moitié des patients sont en rémission à S8 et plus de la moitié maintient cette rémission sans corticoïdes à 1 an.
Ces résultats sont meilleurs que chez l’adulte. Le profil de tolérance est rassurant. Le rythme d’injection n’a pas d’impact sur les résultats.
On espère une AMM et un remboursement rapide de l’ustekinumab pour les MICI pédiatrique.
