Résultats de MOSCATO dans les cancers biliaires avancés
Position du problème
Les cancers des voies biliaires sont des cancers rares (2% des cancers digestifs) hétérogènes et de mauvais pronostic. Le traitement standard des cholangiocarcinomes métastatiques est le GEMCIS. Les thérapies ciblées (anti-EGFR et anti-angiogéniques) n'ont pas montré de bénéfice en survie globale.
Méthode
Etude MOSCATO-01: Etude de phase I, monocentrique incluant des tumeurs de toutes origines, métastatiques avec biopsies à la recherche d' altérations moléculaires permettant l'utilisation de thérapie ciblées. Analyse du groupe de tumeur biliaire: comparaison cas (patients avec altération moléculaire sur biopsie permettant un traitement cible) versus témoin (sans altération moléculaire). Oobjectif principal : montrer que le profilage moléculaire tumoral améliore le pronostic.
Résultat
Parmi les 1036 patients inclus, 43 étaient des cancers biliaires. 25 tumeurs présentaient des altérations pouvant être ciblées par un traitement. 19 patients (soit 76% des patients avec mutations) ont reçu un traitement adapté. Les principales altérations touchaient la voie des MAP-kinases. 84% des patients étaient contrôlés par le traitement cible. 32% des patients ont eu une réponse objective et 37% ont eu une SSP supérieure ou égale à 6 mois.
Conclusion
Les altérations moléculaires sont fréquentes dans les cholangiocarcinomes. Le portrait moléculaire tumoral des cancers biliaires avancés a permis l’orientation vers un traitement ciblé dans 50% des cas, un contrôle de la maladie dans 84% des cas. Ces résultats sont en faveur de l'évaluation à plus grande échelle d'un traitement personnalisé des tumeurs des voies biliaires.
Hélène Clot (Reims)