TNE fonctionnelles et thérapies ciblées orales : un effet spectaculaire dans les VIPomes !

Position du problème

Les thérapies ciblées (TC) orales, everolimus et sunitinib, ont démontré une activité antitumorale chez les patients atteints de TNE avancées progressives. Un effet antisécrétoire est suggéré dans la littérature, mais leur position dans l'algorithme thérapeutique dans cette indication demeure inconnue. L'objectif était de décrire l’efficacité antisécrétoire des TC chez les patients atteints de TNE fonctionnelles avancées avec syndrome sécrétoire clinique non contrôlé.

Méthode

Etude de cohorte rétrospective multicentrique nationale, incluant les patients avec TNE avancée recevant une TC orale pour maladie progressive, avec syndrome sécrétoire clinique incontrôlé. L’évolution du syndrome sécrétoire clinique était étudiée à la baseline, à la première réévaluation dans les 15 jours, à 1 mois, et à l’aggravation des symptômes. L'objectif principal était le taux de réponse clinique (RC), défini par la résolution complète ou l'amélioration d'au moins 30% des symptômes.

Résultat

80 patients inclus (61 SC, 7 VIPomes, 6 gastrinomes, 5 PTHrp et 1 histamine) : âge 61.3 ans, 60% F, 62.5% TNE intestin moyen, 92.8% G1 ou G2, 86.3% prétraités par analogues. Taux de RC de 42.5% en pop globale ; et de 52.0% et 26.7% pour TNE du foregut et du midgut. On observait une diminution significative du nbre de flushs (p=0.027) chez les patients avec SC sous everolimus. Parmi les 7 VIPomes, le taux de RC était de 71.4% avec effet précoce (<7J) et une action ON/OFF spectaculaire. La probabilité de RC était plus grande chez les patients avec TNE du midgut (OR 4.27 [1.2-14.8], p=0.022).

Conclusion

Une RC était obtenue chez 42.5% des patients traités par TC pour une TNE avancée progressive avec syndrome sécrétoire clinique non contrôlé. L’effet était surtout notable chez les patients présentant un VIPome traité par sunitinib, avec effet précoce en moins d'une semaine et action ON/OFF. Les TC orales peuvent donc constituer des options thérapeutiques intéressantes en cas de syndrome sécrétoire clinique non contrôlé associé aux TNE avancées. Des études prospectives restent nécessaires.

Marine PERRIER, Reims - Effet antisécrétoire des thérapies ciblées orales dans les tumeurs neuroendocrines avancées fonctionnelles (étude ASSET-NET)

Bernadette de RAUGLAUDRE, Marseille, Romain CHAUTARD, Tours, Marine PERRIER, Reims