L’impact du traitement par Eculizumab sur la survie globale des patients atteints d’hemoblobinurie paroxystique nocturne et syndrome de Budd Chiari
Position du problème
L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie rare avec anémie hémolytique, thromboses, aplasie médullaire et entre 2-10% de syndrome de Budd CHiari. Cette etude multicentrique a évalué l'impact du traitement par Eculizumab (inhibiteur de la voie terminale du complément se liant spécifiquement à la proteine C5 du complément et inhibant aussi son clivage en C5a et C5b par C5 convertase) sur la survie globale et sur les complications liées au syndrome de Budd Chiari.
Méthode
Etude multicentrique rétrospective avec 54 patients inclus (VALDING) entre 1987 et 2017. L'analyse de survie a été réalisée par méthode de Kaplan Meier et test de Logrank (comparaison de la survie chez les patients traités et non traités)
Résultat
Parmi les 54 patients, 51 ont été traités par anticoagulation curative, 4 par angioplastie, 20 par TIPS et 2 ont été greffés. Pendant le suivi, des complications dans les deux bras ont été notées: hémorragie (n=17), sepsis (n=14), thromboses récurrentes. 17 patients sont décédés,13 dans le bras sans Eculizumab et 4 (7%) dans le bras avec Eculizumab . Le traitement par Eculizumab était associé à une meilleure survie globale: HR=0.29, IC=95%,p=0.03)
Conclusion
HPN est diagnostiquée avec retard chez les patients ayant un syndrome de Budd Chiari. Chez les patients avec HPN et syndrome de Budd Chiari, l'association avec syndrome myeloproliferatof est possible avec une association fréquente de thromboses cérébrales et dans le territoire splanchnique ainsi que des complications septiques. Les patients traités par Eculizumab ont une survie globale nettement supérieure mais les risques des complications sévères persistent nécessitant une suivi rapproché.
Izabelle Ana AMARITEI